5月21日，由诺贝仁制药引进、国药外贸进口的原研药醋酸锌片（商标名：诺倍仁®）在阿里健康全网首发，该药品用于治疗肝豆状核变性（又称威尔逊病，俗称“铜娃娃”病），这是一种常染色体隐性遗传的铜代谢障碍疾病，已于2018年5月被纳入我国《第一批罕见病目录》。
醋酸锌片已在日本获批上市多年，2024年由诺贝仁制药申报在华获批。此次经国药外贸进口，阿里健康线上首发，标志着这一国际一线治疗药物正式惠及中国患者，也意味着我国在肝豆状核变性治疗领域的药物可及性取得重要突破。
肝豆状核变性由ATP7B基因突变引起，属于常染色体隐性遗传性铜代谢障碍疾病。由于胆道排铜功能障碍，铜元素在肝脏、大脑、肾脏、角膜等器官异常蓄积，可引发肝功能损伤、神经系统症状、精神障碍等多系统损害。肝豆状核变性属于少数经过积极规范治疗可取得较好疗效的罕见病。
许多“肝豆宝贝”在发病初期并无明显症状，或仅表现为不明原因的转氨酶升高。如果在无症状期或症状轻微期就能通过筛查确诊并启动规范治疗，可以有效阻止铜在体内的进一步蓄积，从而停止病程进展。这意味着，这些孩子完全可以像普通孩子一样健康成长、上学就业，拥有不被疾病定义的正常人生。
提高公众对“肝豆”的认知，推动高危人群（如有家族史儿童、不明原因肝损患儿）的早期筛查，是实现这一美好愿景的第一步。临床上一旦确诊，患者需要终身规范用药，药物的可及性、服药便利性和长期耐受性，直接关系到患者的治疗效果与生活质量。
醋酸锌片是目前全球唯一同时获得美国FDA和欧洲EMA批准用于治疗肝豆状核变性的锌制剂。在作用机制上，醋酸锌通过锌离子诱导肠道上皮细胞产生金属硫蛋白，与食物中的铜及内源性铜高效结合，阻止铜经肠道吸收，最终随粪便排出体外。临床研究显示，每日按医嘱服用醋酸锌可降低铜吸收，并诱导铜的负平衡。
与其他驱铜药物相比，锌制剂作用机制温和、胃肠道不良反应相对较小。对于需要终身服药的“肝豆宝贝”而言，减少服药频次、降低胃肠道不适，可能成为患者坚持数年乃至数十年规范治疗的关键因素。
此次首发同步启动了系列公益举措。阿里健康公益、阿里健康大药房携手武汉同馨肝豆信息服务中心、诺贝仁医药及国药外贸，共同发起守护“肝豆宝贝”罕见病关爱行动，推动药物可及性。
同时，阿里健康正式上线“儿童肝豆状核变性就诊地图”，基于权威指南和专家擅长领域，标注全国具备诊疗能力的医院、科室及专家，淘宝搜索“守护肝豆宝贝”即可。
目前，可通过阿里健康平台在线问诊、凭处方购药，获得规范的治疗指导，这标志着这款药物正式进入中国患者的日常治疗路径。阿里健康方面表示，作为“新特药首发阵地”将持续为罕见病患者带来更多创新疗法。
亿鑫优配提示：文章来自网络，不代表本站观点。
